Jenny Baron

Medikament Ulefnersen gegen FUS-ALS – Phase 3-Studie zeigt positive Ergebnisse  

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Das Medi­ka­ment Ulef­ner­sen gegen FUS-ALS wur­de vom US-ame­ri­ka­ni­schen Bio­tech-Unter­neh­men Ionis Phar­maceu­ti­cals ent­wi­ckelt. Im Jahr 2024 hat das japa­ni­sche Unter­neh­men Otsuka die wei­te­re kli­ni­sche Ent­wick­lung und Markt­ein­füh­rung von Ulef­ner­sen über­nom­men. Bei­de Unter­neh­men haben in einer gemein­sa­men Pres­se­er­klä­rung posi­ti­ve Ergeb­nis­se der inter­na­tio­na­len Pha­se-3-Stu­die FUSI­ON zu Ulef­ner­sen bekannt gege­ben. Die Stu­die unter­such­te den Wirk­stoff bei Men­schen mit FUS-ALS, einer sel­te­nen gene­ti­schen Form der ALS, die bei etwa 1% aller ALS-Pati­en­ten als Ursa­che der ALS vor­liegt.

ALS-Podcast #63: Nicht-motorische Symptome bei der ALS – Gespräch mit Dr. Bogdan Bjelica  

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Nicht-moto­ri­sche Sym­pto­me spie­len bei der ALS eine wich­ti­ge Rol­le. Sie ste­hen jedoch weni­ger im Fokus der Auf­merk­sam­keit. Dr. Bog­dan Bje­li­ca – Neu­ro­lo­ge am ALS-Zen­trum der Medi­zi­ni­schen Hoch­schu­le Han­no­ver – beschäf­tigt sich seit meh­re­ren Jah­ren inten­siv mit den nicht-moto­ri­schen Sym­pto­men der ALS. Im Gespräch geht es um über­mä­ßi­ges Lachen und Wei­nen sowie Schlaf­stö­run­gen, Tages­mü­dig­keit, Appe­tit­min­de­rung, Ver­stop­fung und Schmer­zen. Bespro­chen wer­den sowohl medi­ka­men­tö­se als auch nicht-medi­ka­men­tö­se The­ra­pie­an­sät­ze.

ALS-Podcast #62: KI-unterstützte Sprechanalyse bei der ALS – Gespräch mit Dr. Tabea Thies  

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Bei etwa 30 Pro­zent der Men­schen mit ALS zei­gen sich bereits zu Beginn der Erkran­kung eine Sprech­stö­rung. Im wei­te­ren Krank­heits­ver­lauf ent­wi­ckelt die gro­ße Mehr­heit der Betrof­fe­nen eine Beein­träch­ti­gung des Spre­chens. Die sys­te­ma­ti­sche und mög­lichst objek­ti­ve Erfas­sung die­ser Ver­än­de­run­gen ist daher von wesent­li­cher Bedeu­tung – sowohl für die dia­gnos­ti­sche Ein­schät­zung und Ver­laufs­be­ur­tei­lung als auch für die Bewer­tung von The­ra­pie­ef­fek­ten.

ALS-Podcast #61: Außerklinische Intensivpflege (AKI) - Gespräch mit Johannes Heldmann  

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Etwa 30 % aller Men­schen mit ALS benö­ti­gen eine nicht­in­va­si­ve Ven­ti­la­ti­on (NIV), die auch als „Mas­ken­be­atmung“ bezeich­net wird. Kön­nen Betrof­fe­ne die Atem­mas­ke nicht selbst­stän­dig bedie­nen – ins­be­son­de­re auf­grund einer Schwä­che der Hän­de und Arme –, kann eine beson­de­re Form der Behand­lungs­pfle­ge zum Ein­satz kom­men: die außer­kli­ni­sche Inten­siv­pfle­ge (AKI).

ALS-Podcast #60: Offene Fragen zur ALS im Gespräch mit Patrick Großmann 

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Der ALS-Pod­cast mit dem Titel „Offe­ne Fra­gen zur ALS“ greift Fra­gen auf, die uns per E‑Mail und über die Kom­men­tar­fel­der die­ses You­Tube-Kanals errei­chen. Die­se Aus­ga­be ist bereits die fünf­te Fol­ge des For­mats. Die Fra­gen stellt Patrick Groß­mann – Jour­na­list, Unter­neh­mer und selbst von ALS betrof­fen.

ALS-Podcast #59: Physikalische Ansätze der Therapieentwicklung – Gespräch mit Prof. Dr. Enrico Klotzsch 

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Mathe­ma­ti­sche und phy­si­ka­li­sche Metho­den spie­len bei der Ent­wick­lung neu­er Medi­ka­men­te eine zuneh­men­de Rol­le. Die Prin­zi­pi­en daten­ba­sier­ter Medi­ka­men­ten-Ent­wick­lung, Künst­li­che Intel­li­genz und neue Ansät­ze des Medi­ka­men­ten-Designs zur Ver­hin­de­rung der Aggre­ga­ti­on von TDP-43- und FUS-Pro­te­inen sind The­ma im Gespräch mit Prof. Dr. Enri­co Klotzsch.

Positive Ergebnisse der ANQUR-Studie bei der sporadischen ALS – Daten der Phase 1b/2a-Studie  

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Auf der wis­sen­schaft­li­chen Kon­fe­renz der ame­ri­ka­ni­schen Pati­en­ten­or­ga­ni­sa­ti­on Tar­get ALS wur­den Zwi­schen­er­geb­nis­se einer ALS-Pha­se-1b/2a-Stu­die des US-Bio­tech-Unter­neh­mens QurA­lis vor­ge­stellt. Dabei han­delt es sich um Ergeb­nis­se der ANQUR-Stu­die, in der die Ver­träg­lich­keit und geeig­ne­te Dosie­rung des Medi­ka­men­tes QRL-201 unter­sucht wur­den. An der Stu­die nah­men welt­weit ins­ge­samt 69 Pati­en­ten teil, dar­un­ter fünf Pati­en­ten an der Cha­ri­té

ALS-Podcast #58: Aktuelles zum Prognosefaktor NfL – Gespräch mit Peggy Schumann 

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Neu­ro­fi­la­ment Light Chain (NfL) wird seit Juni 2020 – mit maß­geb­li­cher Finan­zie­rung durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung – in der Bio­mar­ker­stu­die „NfL-ALS“ an 20 ALS-Zen­tren in Deutsch­land, Öster­reich und der Schweiz unter­sucht. An die­ser Stu­die haben bis­lang mehr als 5.200 Men­schen mit ALS teil­ge­nom­men. Damit han­delt es sich welt­weit um die umfang­reichs­te For­schungs­ak­ti­vi­tät zu NfL bei der ALS.

Tätigkeitsbericht der Boris Canessa ALS Stiftung – 2020-2026

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Die Boris Canes­sa ALS Stif­tung hat sich seit ihrer Grün­dung zu einem wich­ti­gen För­de­rer der ALS-For­schung und der spe­zia­li­sier­ten Ver­sor­gung im deutsch­spra­chi­gen Raum ent­wi­ckelt. Der aktu­el­le Tätig­keits­be­richt stellt die Pro­jek­te und Fort­schrit­te der Jah­re 2020 bis 2026 vor.