Biomarker-Studie zu NF-L in Deutschland: Förderung durch Boris Canessa ALS Stiftung

Durch För­de­rung der Boris Canes­sa ALS Stif­tung wird ein For­schungs­pro­gramm zum Bio­mar­ker Neu­ro­fi­la­ment Light Chain (NF‑L) an ALS-Zen­tren in Deutsch­land ermög­licht. Die Stif­tung hat das ALS-Zen­trum an der Cha­ri­té mit dem Pro­jekt­ma­nage­ment des NF-L-For­schungs­pro­gramms beauf­tragt. Durch die För­de­rung wur­de die Beschaf­fung eines SIMOA-Gerä­tes (Sin­gle Mole­cu­le Ana­ly­sis) und die Tes­tung von NF-L-Blut­pro­ben von 1.500 ALS-Pati­en­tin­nen und ‑Pati­en­ten in den nächs­ten 3 Jah­ren ermög­licht. Das SIMOA-Gerät HD‑X des Bio­tech­no­lo­gie­un­ter­neh­mens Quan­te­rix Inc. (https://www.quanterix.com) wur­de in den Räu­men der ALS-Ambu­lanz an der Cha­ri­té instal­liert.

Der­zeit wird eine Logis­tik ent­wi­ckelt, um eine Über­sen­dung von Blut-Pro­ben aus ver­schie­de­nen ALS-Zen­tren in Deutsch­land und die NF-L-Tes­tung mit HD‑X zu rea­li­sie­ren. Die Test­ergeb­nis­se wer­den den ALS-Zen­tren zur Ver­fü­gung gestellt und den teil­neh­men­den ALS-Pati­en­tin­nen und ‑Pati­en­ten mit­ge­teilt. Per­spek­ti­visch ist die Inte­gra­ti­on der NF-L-Daten in die „ALS App“ vor­ge­se­hen. Wei­te­re Blog-News zur ALS App fin­den Sie hier:

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Neu­ro­fi­la­ment light chain (NF‑L) bei der ALS: wich­ti­ger Bio­mar­ker und zukünf­ti­ger The­ra­pie­mar­ker für neue Medi­ka­men­te und The­ra­pie­for­men.

Das NF-L-For­schungs­pro­gramm beruht auf der Erkennt­nis, dass bei ALS-Pati­en­tin­nen und ‑Pati­en­ten eine erhöh­te Kon­zen­tra­ti­on des Mole­küls NF‑L im Ner­ven­was­ser (Liqu­or cere­bro­spi­na­lis) und im Blut­se­rum vor­liegt. Trotz die­ser grund­sätz­li­chen Erkennt­nis sind zahl­rei­che For­schungs­fra­gen unge­klärt. Dabei ist die Kor­re­la­ti­on der NF-L-Serum­kon­zen­tra­ti­on zum Krank­heits­ver­lauf („Pro­gres­si­on“) sowie zu bestimm­ten Ver­laufs­for­men der ALS (ins­be­son­de­re bei unter­schied­li­cher Betrof­fen­heit des ers­ten und zwei­ten moto­ri­schen Neu­rons) noch unzu­rei­chend unter­sucht.

Eine wei­te­re zen­tra­le For­schungs­fra­ge ist die Eig­nung von NF‑L für die rasche Iden­ti­fi­ka­ti­on der the­ra­peu­ti­schen Wirk­sam­keit von Medi­ka­men­ten und ande­ren Behand­lungs­ver­fah­ren. Bei einer ent­spre­chen­den Eig­nung könn­te NF‑L neben der Funk­ti­on eines Dia­gno­se- und Pro­gres­si­ons­mar­kers auch die Rol­le eines The­ra­pie­mar­kers ein­neh­men. Die offe­ne Fra­ge für eine mög­li­che Nutz­bar­keit von NF‑L als The­ra­pie­mar­ker erhält eine beson­de­re Bedeu­tung, da sich ver­schie­de­ne inno­va­ti­ve Medi­ka­men­te in Ent­wick­lung befin­den, deren the­ra­peu­ti­sches Poten­ti­al durch NF‑L schnel­ler als in bis­he­ri­gen Stu­di­en­me­tho­den nach­ge­wie­sen wer­den soll. Grund­sätz­lich ist vor­stell­bar, dass das the­ra­peu­ti­sche Poten­ti­al aller Stu­di­en­me­di­ka­men­te durch NF-L- Tes­tung ana­ly­siert wird.

Zur Erklä­rung offe­ner For­schungs­fra­gen zum Bio­mar­ker und zur Wei­ter­ent­wick­lung von NF‑L zum The­ra­pie­mar­ker bei der ALS ist eine sys­te­ma­ti­sche Ana­ly­se der NF-L-Kon­zen­tra­ti­on in einer umfas­sen­den Pati­en­ten­grup­pe mit der SIMOA-Metho­de erfor­der­lich. Das Vor­ha­ben wird von August 2020 bis Ende 2022 durch­ge­führt.

Die NF-L-Blut-Tes­tung wird zunächst an der ALS-Ambu­lanz der Cha­ri­té ein­ge­führt. Im nächs­ten Schritt wird die ALS-Ambu­lanz am Alfried Krupp Kran­ken­haus in Essen teil­neh­men, um die Logis­tik die Bio­pro­ben­ver­sen­dung und des Daten­aus­tau­sches zu eta­blie­ren. Im Wei­te­ren ist die Teil­nah­me der fol­gen­den ALS-Zen­tren vor­ge­se­hen: Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Berg­manns­heil der Ruhr-Uni­ver­si­tät Bochum, Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Bonn, Tech­ni­sche Uni­ver­si­tät Dres­den, Uni­ver­si­täts­me­di­zin Göt­tin­gen, Medi­zi­ni­sche Hoch­schu­le Han­no­ver, Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Jena, Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Leip­zig, Tech­ni­sche Uni­ver­si­tät Mün­chen und Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Ulm. In wei­te­ren Schrit­ten ist die Ein­be­zie­hung wei­te­rer ALS-Zen­tren (Mann­heim, Kiel, Alt­scher­bitz und Halle/Saale) geplant, aber noch nicht fina­li­siert.

Das Vor­ha­ben hat – auf­grund der hohen Anzahl der teil­neh­men­den Stu­di­en­zen­tren sowie der Lang­fris­tig­keit und Sys­te­ma­tik – eine hohe wis­sen­schaft­li­che Rele­vanz, auch im inter­na­tio­na­len Maß­stab. Wei­ter­hin wer­den durch das NF-L-For­schungs­pro­gramm wei­te­re For­schungs­pro­jek­te, ins­be­son­de­re zur Grund­la­gen­for­schung und zur gene­ti­schen The­ra­pie­for­schung, beför­dert. Dabei ist die Ver­net­zung mit The­ra­pie­stu­di­en neu­er Medi­ka­men­te ins­be­son­de­re zu gene­ti­schen The­ra­pie­ver­fah­ren vor­ge­se­hen.

Die genann­ten ALS-Zen­tren wer­den durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung zur Durch­füh­rung des NF‑L Pro­jek­tes unter­stützt, so dass die Tes­tung für alle Pati­en­tin­nen und ‑Pati­en­ten, die an einem NF-L-For­schungs­pro­gramm teil­neh­men, kos­ten­los mög­lich ist. Nach Start des Pro­gramms wer­den die teil­neh­men­den ALS-Zen­tren die in Behand­lung befind­li­chen ALS-Pati­en­ten per­sön­lich anspre­chen, um ihnen die Teil­nah­me am NF-L-For­schungs­pro­gramm anzu­bie­ten.

Autor: Tho­mas Mey­er


30. Juni 2020