Das Forschungsprogramm zu Neurofilament Light Chain (NF‑L) ist ein ambitioniertes medizinisch-wissenschaftliches Vorhaben, das einen hohen Patientennutzen aufweist und zugleich die ALS-Therapieforschung in Deutschland voranbringt. Durch die Nutzung einer gemeinsamen NF-L-Biomarker-Infrastruktur wird die bestehende wissenschaftliche Zusammenarbeit der ALS-Zentren gestärkt und die ALS-Forschung in Deutschland befördert. Aufgrund der Komplexität des Analyseverfahrens und der zum Einsatz kommenden Technologie (Single Molecule Analysis, SIMOA) sowie des multizentrischen Charakters der Studie (und damit verbundener logistischer und datenbezogener Herausforderungen) ist das NF-L-Forschungsprogramm in mehrfacher Hinsicht anspruchsvoll.
In der Entwicklung der NF-L-Forschungsprogramms wurden die ersten Schritte erfolgreich vollzogen: Mit finanzieller Unterstützung der Boris Canessa ALS-Stiftung konnte der Beschaffungsprozess des SIMOA-Gerätes HD‑X abgeschlossen werden. Das SIMOA-Gerät HD‑X von Quanterix Inc. (USA) wurde in der Schweiz montiert, (mit Verzögerung durch die Covid-19-Pandemie) an die Charité geliefert und technisch installiert. Die Ausbildung und Schulung von Personal zur Gerätenutzung und Analysedurchführung wurde realisiert. Ein medizinisch-wissenschaftliches Protokoll wurde erarbeitet. Am 10. Juni 2020 wurde die erste NF-L-Analyse aus dem Blut eines ALS-Patienten erfolgreich durchgeführt. Damit wurde die technische Grundlage für das NF-L-Forschungsprogramm gelegt.
Installation des SIMOA-Gerätes HD‑X:
Geräteinweisung durch Biochemikerin von Quanterix (linkes Foto, in der Bildmitte; rechtes Foto: links im Bild) für das ALS-Team. Auf Grund der Covid-19-Pandemiemaßnahmen war die Schulung in kleineren Gruppen zu unterschiedlichen Zeitpunkten und das Tragen der Schutzmasken erforderlich.
Nach technischer Etablierung des Verfahrens ist jetzt vorgesehen, Blutproben von ALS-Patientinnen und ‑Patienten der Charité zur NF‑L Serumkonzentration zu analysieren. Anschließend wird die ALS-Ambulanz des Alfried Krupp Krankenhauses in Essen dem Forschungsprogramm beitreten und der erste Partner beim Aufbau einer überregionalen Infrastruktur sein. Die Herausforderungen liegen in der Aufbereitung (Zentrifugation), Dokumentation, Versendung, und Archivierung der Blutproben. Die Datenübermittlung von klinischen Informationen und Testergebnissen wird in dieser Zusammenarbeit etabliert, um in weiteren Schritten weitere ALS-Ambulanzen in Deutschland einzubinden. Die entsprechenden vertraglichen Voraussetzungen werden ebenfalls bereits bearbeitet.
Die organisatorische Leitung der SIMOA-Methode in der ALS-Ambulanz liegt bei Birgit Koch (Ambulanz-Management). Die medizinisch-wissenschaftliche Leitung des Verfahrens hat Dr. Peter Körtvélyessy übernommen, der sich seit mehreren Jahren der Biomarker-Forschung bei neurodegenerativen Erkrankungen widmet. Das Projektmanagement einschließlich der wissenschaftlichen Protokollentwicklung, der Forschungslogistik sowie der Koordination der teilnehmenden Studienzentren und Budgetsteuerung wird von Erma Salkic (Clinical Trial Manager) bewerkstelligt.
Autor: Thomas Meyer