NfL-Studie: 1635 ALS-Patienten getestet – Rekrutierungsziel erreicht – weitere Langzeitdaten erforderlich

An der Cha­ri­té sowie an wei­te­ren ALS-Zen­tren in Deutsch­land wird eine Stu­die zum Bio­mar­ker Neu­ro­fi­la­ment light chain (NfL) durch­ge­führt – ermög­licht durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung. Die Stu­die wur­de an der ALS-Ambu­lanz der Cha­ri­té im Juni 2020 gestar­tet. Ein wich­ti­ges Ziel die­ser Stu­die bestand in der Blut­pro­ben-Ana­ly­se von 1.500 Pati­en­tin­nen und Pati­en­ten zur Serum­kon­zen­tra­ti­on von NfL. Im März 2022 wur­de die­ses Ziel erreicht: 1.635 Pati­en­ten aus 11 ALS-Zen­tren haben bis­her an der Stu­die teil­ge­nom­men. Das rasche Erfül­len des Stu­di­en­ziels ist Aus­druck der hohen Teil­nah­me­be­reit­schaft der Pati­en­tin­nen und Pati­en­ten sowie des Enga­ge­ments der teil­neh­men­den Stu­di­en­zen­tren und der gesam­ten Stu­di­en­or­ga­ni­sa­ti­on.

Die Stu­die ist die umfang­reichs­te ALS-Bio­mar­ker­stu­die im inter­na­tio­na­len Maß­stab und leis­tet einen sehr wich­ti­gen Bei­trag, um den Ein­satz­be­reich von NfL als Bio­mar­ker zu bestim­men. Ers­te Aus­wer­tun­gen der Stu­die wei­sen dar­auf hin, dass NfL ein guter Pro­gno­se­mar­ker ist, aber zur Absi­che­rung der Dia­gno­se nicht immer geeig­net ist. Die­se ers­te Aus­wer­tung (mit Daten von über 750 Pati­en­ten) befin­det sich in Vor­be­rei­tung auf eine wis­sen­schaft­li­che Publi­ka­ti­on. Die Stu­die wird fort­ge­setzt, um not­wen­di­ge Lang­zeit­da­ten zu erhe­ben. So ist bis­her unzu­rei­chend geklärt, ob die Kon­zen­tra­ti­on von NfL im Blut im Krank­heits­ver­lauf wie­der abnimmt und damit die Aus­sa­ge­fä­hig­keit des Mar­kers ein­ge­schränkt wird.

Autor: Tho­mas Mey­er

Über die NfL-Stu­die:
In der kli­ni­schen For­schung der ALS-Ambu­lanz der Cha­ri­té wird durch Unter­stüt­zung der Boris Canes­sa ALS Stif­tung ein For­schungs­pro­gramm zum Bio­mar­ker Neu­ro­fi­la­ment Light Chain (NfL, Neu­ro­fi­la­ment leich­te Ket­te) durch­ge­führt. Die­se Stu­die beruht auf der Erkennt­nis, dass bei ALS-Pati­en­ten eine erhöh­te Kon­zen­tra­ti­on des Mole­küls NfL im Liqu­or („Ner­ven­was­ser“) und im Blut (Blut­se­rum) vor­liegt. Trotz die­ser grund­sätz­li­chen Erkennt­nis sind zahl­rei­che For­schungs­fra­gen unge­klärt. Dabei ist die Kor­re­la­ti­on der NfL-Serum­kon­zen­tra­ti­on zum Krank­heits­ver­lauf, zur Pro­gres­si­ons­ra­te und zu spe­zi­fi­schen Ver­laufs­for­men der ALS noch unzu­rei­chend unter­sucht. Eine wei­te­re zen­tra­le For­schungs­fra­ge ist die Eig­nung von NfL für die Iden­ti­fi­ka­ti­on der the­ra­peu­ti­schen Wirk­sam­keit von Medi­ka­men­ten und ande­ren Behand­lungs­ver­fah­ren im Sin­ne eines the­ra­peu­ti­schen Mar­kers.

Link zum Infor­ma­ti­ons­ma­te­ri­al: https://www.als-charite.de/wp-content/uploads/2021/01/Teilnahme-an-Biomarker-Studie-_NF-L-bei-der-ALS__V2.2–1.pdf

Über die För­de­rung durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung
Die Stu­die wird durch eine bedeut­sa­me Spen­de durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung ermög­licht. Die För­de­rung ermög­lich­te die Anschaf­fung und das Betrei­ben des SIMOA-Ana­ly­se­ge­rä­tes (HD‑X, Quan­te­rix Inc., USA), die Beschaf­fung der NfL-Test-Kits und finan­ziert die per­so­nel­le Aus­stat­tung des Ana­ly­se­teams sowie des Pro­jekt­ma­nage­ments als auch eine Pro­jekt­för­de­rung für meh­re­re ALS-Zen­tren in Deutsch­land. Der Pro­jekt­zeit­raum beträgt drei Jah­re, in denen der Stu­di­en­ein­schluss von 1.500 Pati­en­ten und die Durch­füh­rung von 9.000 NfL-Ana­ly­sen ermög­licht wird.

Link zur Stif­tung: https://canessa-als-stiftung.org/projekte/nf-l-studie/


5. April 2022