An der Charité sowie weiteren ALS-Zentren in Deutschland wird eine Studie zum Biomarker Neurofilament light chain (Neurofilament leichte Kette, NF‑L) durchgeführt. Die Studie wurde an der ALS-Ambulanz der Charité im Herbst 2020 gestartet. Aktuell wurde die Anzahl von 943 Patientinnen und Patienten erreicht, die einen NF-L-Test erhalten haben.
Die Studie „NF‑L bei der ALS“ ist an 12 ALS-Zentren in Deutschland vorgesehen. Neben der Charité sind jetzt die ALS-Ambulanzen am Berufsgenossenschaftlichen Klinikum Bergmannsheil in Bochum, am Universitätsklinikum Leipzig, an der Technischen Universität Dresden, an der Medizinischen Hochschule Hannover, an der Technischen Universität München sowie an der Universitätsmedizin Göttingen und am Alfried Krupp Krankenhaus in Essen in die Studie eingetreten. In den nächsten Wochen erwarten wir den Start dieser Studie an weiteren ALS-Zentren in Deutschland.
Mit der NF-L-Studie sollen die bisherigen wissenschaftlichen Erkenntnisse zu NF‑L als Biomarker in einer großen Untersuchungsgruppe (1.500 teilnehmende ALS-Patienten) bestätigt und erweitert werden. Die Ergebnisse dieser Studie tragen wesentlich dazu bei, den Biomarker NF‑L wissenschaftlich zu etablieren. Dabei soll die notwendige Datenbasis geschaffen werden, dass die NF-L-Serumkonzentration (der NF-L-Bluttest) dazu genutzt wird, den Verlauf der ALS eindeutiger vorherzusagen und die Wirksamkeit neuer Therapien exakter und früher bestimmen zu können.
Der Zweck dieser Studie ist die Erforschung von folgenden Zusammenhängen (Korrelationen):
- Besteht eine Korrelation zwischen der NF-L-Konzentration im Blut und dem Krankheitsverlauf? Das heißt: Lässt sich eine höhere NF-L-Konzentration im Blut bei einer schnelleren Progression der ALS nachweisen?
- Wie verändert sich die NF-L-Konzentration im Krankheitsverlauf? Das heißt: Nimmt die NF-L-Konzentration im Verlauf der ALS wieder ab?
- Besteht eine Korrelation zwischen der NF-L-Konzentration und der ALS-Therapie? Das heißt: Lassen sich Therapieeffekte von neuen Medikamenten (z.B. von Tofersen und Studienmedikamenten) sowie von anderen ALS-Therapien (z.B. der hochkalorischen Ernährungstherapie oder der nicht-invasiven/invasiver Beatmung) mit NF‑L nachweisen?
Bei dieser Studie wird eine Bestimmung der NF-L-Konzentration durch das SIMOA-Analysegerät (SIMOA, Single Molecule Analysis = „Analyse einzelner Moleküle“) vorgenommen. Zusätzlich werden im Rahmen dieser Studie ausgewählte Daten zum Krankheitsverlauf erhoben. Das SIMOA-Analyseverfahren wird in einem kurzen Film dargestellt.
Aus Perspektive der Patienten bedeutet die Studienteilnahme die Entnahme einer Blutprobe (10 ml) aus der Vene sowie die Teilnahme an einer Befragung, insbesondere zur ALS-Funktionsskala (ALS-FRS). Die Details der Studienteilnahme sind der Patienteninformation zu entnehmen. Nach dem Lesen der Patienteninformation und der Klärung offener Fragen ist die Unterzeichnung einer Einwilligungserklärung notwendig. Die entsprechenden Dokumente werden in den teilnehmenden ALS-Ambulanzen zu Verfügung gestellt und stehen bereits hier zum Herunterladen bereit.
Die Studie wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung ermöglicht. Die Ergebnisse werden in wissenschaftlichen Fachzeitschriften und Kongressbeiträgen publiziert und damit der Öffentlichkeit zugänglich gemacht.
Autor: Thomas Meyer