Zusammenfassung
Zielsetzung: Ziel der Studie war es, die aus Sicht von Menschen mit ALS geringste bedeutsame Verlangsamung des Krankheitsverlaufs zu bestimmen, die sie von einem krankheitsmodifizierenden Medikament erwarten würden.
Methoden: In einer Befragung wurden Menschen mit ALS gefragt: „Ab welcher Verlangsamung der ALS, gemessen mit der überarbeiteten ALS-Funktionsskala (ALSFRS‑R), halten Sie ein Medikament für bedeutsam?“ Die Daten wurden entweder während eines Ambulanztermins oder digital über die ALS-App erhoben.
Die Teilnehmenden wurden anhand ihrer individuellen ALS-Progressionsrate in drei Gruppen eingeteilt:
- langsamer Krankheitsverlauf: weniger als 0,5 ALSFRS-R-Punkte pro Monat,
- mittlerer Krankheitsverlauf: 0,5 bis 1,0 Punkte pro Monat,
- schneller Krankheitsverlauf: mehr als 1,0 Punkt pro Monat.
Ergebnisse: Von 522 Teilnehmenden beantworteten 395 Personen (75,7 Prozent) die Frage nach der geringsten bedeutsamen Verlangsamung. Davon nutzten 397 Personen die ALS-App und 125 nahmen während eines Ambulanztermins teil. Insgesamt 127 Personen (24,3 Prozent) wählten die Antwort „Kann ich nicht einschätzen“.
Die Erwartungen verteilten sich wie folgt:
- geringe Verlangsamung um 5 oder 10 Prozent: 146 Personen (36,9 Prozent),
- mittlere Verlangsamung um 20, 30 oder 40 Prozent: 135 Personen (34,2 Prozent),
- starke Verlangsamung um mindestens 50 Prozent: 114 Personen (28,9 Prozent).
Der Median der geringsten als bedeutsam angesehenen Verlangsamung lag bei 20 Prozent. Die mittleren 50 Prozent der Antworten lagen zwischen 10 und 50 Prozent.
Menschen mit einem schnelleren Krankheitsverlauf bewerteten häufiger erst eine starke Verlangsamung als bedeutsam. Dies traf auf 36 Prozent dieser Gruppe zu. Bei Menschen mit einem langsameren Verlauf waren es 25,2 Prozent.
Schlussfolgerung: Ein erheblicher Teil der Teilnehmenden betrachtete bereits eine geringe Verlangsamung des ALS-Verlaufs als bedeutsamen Behandlungseffekt. Nahezu ebenso häufig wurden eine mittlere oder starke Verlangsamung erwartet. Die Erwartungen unterschieden sich in Abhängigkeit von der individuellen Geschwindigkeit des Krankheitsverlaufs.
Diese Erkenntnisse können bei der Planung zukünftiger klinischer Studien zur ALS berücksichtigt werden. Zu den Einschränkungen der Untersuchung gehören mögliche Verzerrungen bei der Auswahl der Teilnehmenden und der Beantwortung sowie die überwiegend digitale Datenerhebung.