Für die Entwicklung neuer ALS-Medikamente ist es von zentraler Bedeutung, die Erwartungen der Patienten zu verstehen. Die Patientenperspektive ist für Arzneimittelagenturen in Europa (EMA) und den USA (FDA), pharmazeutische Unternehmen sowie die ALS-Forschung von erheblicher Relevanz. Trotz dieser Bedeutung sind bisher ALS-Betroffene bisher nicht zu ihrer Einschätzung befragt worden.
In einer aktuellen Studie, veröffentlicht in der Fachzeitschrift Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, wurde die Frage gezielt adressiert. Ziel der Untersuchung war es, die „Minimal notwendige Verlangsamung“ (Englisch: „Minimum important slowing“, MIS) der ALS-Progression ermitteln – das Ausmaß an Verlangsamung des Krankheitsverlaufs, das Patientinnen und Patienten als bedeutsam und therapeutisch relevant einschätzen würden. Hierzu wurden 522 Menschen mit ALS befragt. Die Datenerhebung erfolgte entweder digital über die ALS App (n = 397) oder im Rahmen von Ambulanzbesuchen (n = 125). Grundlage war die monatliche Veränderung der ALS Functional Rating Scale – Revised (ALSFRS‑R). Den Teilnehmenden wurde eine bewusst einfach formulierte Frage gestellt: „Ab welcher Reduktion der ALS- Geschwindigkeit halten Sie ein Medikament für therapeutisch relevant?“
Insgesamt zeigte sich eine breite Spannweite der Erwartungen. Der mediane Wert der als relevant empfundenen Verlangsamung lag bei 20 %. Betroffene mit schnellerem Krankheitsverlauf gaben häufiger an, dass sie eine stärkere Verlangsamung als bedeutsam ansehen, während Personen mit langsamerer Progression bereits geringere Effekte als relevant bewerteten. Insgesamt betrachteten 51,7 % der Befragten eine Verlangsamung der ALS-Progression von 20 % oder weniger als therapeutisch sinnvoll. Bemerkenswert ist, dass diese Ergebnisse gut mit früheren Befragungen von ALS-Experten in den USA übereinstimmen, in denen eine minimale klinisch relevante Verlangsamung von etwa 20–25 % aus ärztlicher Sicht angegeben wurde. Damit zeigt sich eine deutliche Übereinstimmung zwischen der ärztlichen Bewertung und den Erwartungen der Patientinnen und Patienten.
Die Studienergebnisse sind das Design von zukünftigen klinischen Studien von Interesse. Die Befragung befördert das Argument gegenüber Arzneimittelagenturen (EMA und FDA), dass auch eine moderate Verlangsamung der ALS-Progression als klinisch relevant anerkannt werden sollte.
Referenz:
Meyer T, Maier A, Grehl T, Weyen U, Rödiger A, Smesny U, Steinbach R, Grosskreutz J, Göricke B, Bernsen S, Weydt P, Fabian R, Petri S, Lumi R, Bjelica B, Boentert M, Lingor P, Kettemann D, Norden J, Walter B, Riitano A, Schumann P, Münch C, Spittel S.
Minimum important slowing of disease progression as determined by the ALS functional rating scale – a survey of patient expectations toward disease-modifying drugs in ALS.
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer