ALS-Podcast #54: Offene Fragen zur ALS (Runde 4) - Gespräch mit Patrick Großmann

Der ALS-Pod­cast mit dem Titel „Offe­ne Fra­gen zur ALS“ greift Fra­gen auf, die per E‑Mail und in den Kom­men­tar­fel­dern auf die­sem You­Tube-Kanal gestellt wur­den. Die­ser Pod­cast ist die vier­te Fol­ge in dem For­mat „Offe­ne Fra­gen zur ALS“. Die Fra­gen stellt Patrick Groß­mann –Jour­na­list, Unter­neh­mer und selbst an ALS erkrankt. Neben den Fra­gen aus der „Com­mu­ni­ty“ bringt er eige­ne The­men und per­sön­li­che Sicht­wei­se ein, die für eine grö­ße­re ALS-Öffent­lich­keit von Inter­es­se sind:

• gene­ti­sche The­ra­pie – Bericht und Kom­men­tie­rung zu aktu­el­len Ent­wick­lun­gen
• Über­le­gun­gen zur Tofer­sen-The­ra­pie bei ALS-Pati­en­ten ohne SOD1-Muta­ti­on
• „Small inter­fe­ring RNA“ (siR­NA) als neu­ar­ti­ge Arz­nei­mit­tel­form bei SOD1-ALS
• „Gen-Sche­re“ CRIS­PR-Cas9 – Vor- und Nach­teil des Kon­zep­tes
• indi­vi­du­el­le Heil­ver­su­che (IHV) zur gene­ti­schen The­ra­pie in Bonn, Ber­lin und Ulm
• „Platt­form-Stu­di­en“ mit Reduk­ti­on der Pla­ce­bo­grup­pe in den USA; HEA­LEY ALS plat­form tri­als
• Bekennt­nis des Unter­neh­mens Eli Lil­ly Inc. zur Medi­ka­men­ten­ent­wick­lung bei der ALS
• unter­schied­li­che Stra­te­gien von Medi­ka­men­ten­ent­wick­lung
• öffent­li­che For­schungs­för­de­rung in den USA in der Trump-Admi­nis­tra­ti­on
• Unter­fi­nan­zie­rung der ALS-The­ra­pie­for­schung in Deutsch­land im Ver­gleich zu den USA
• Stu­di­en­ergeb­nis­se von AP101 (Pha­se 2) mit Anti­kör­per­the­ra­pie gegen SOD1-Aggre­ga­te
• Grün­de für die Ein­schluss- und Aus­schluss­kri­te­ri­en bei ALS-Stu­di­en
• Neu­ro­fi­la­ment ligth chain (NfL) bei kli­ni­schen Stu­di­en
• NfL bei der bul­bä­ren ALS
• Defi­ni­ti­on von Krank­heits­be­ginn („Onset“) und pro­dro­ma­le Pha­se der ALS
• ALS und COVID-19
• Auto­an­ti­kör­per bei der ALS
• regu­la­to­ri­sche T‑Zellen bei C9or­f72-ALS
• phy­si­ka­li­sche The­ra­pie bei der ALS (Vibra­ti­ons­plat­ten; Zwerch­fell­sti­mu­la­ti­on; Neu­ro­mo­du­la­ti­on)
• Schmer­zen bei der ALS

Das Gespräch von Patrick Groß­mann wird mit Prof. Dr. Tho­mas Mey­er geführt – Neu­ro­lo­ge und Lei­ter der ALS-Ambu­lanz der Cha­ri­té. Der ALS-Pod­cast in dem For­mat “Offe­ne Fra­gen zur ALS” wird im Abstand von meh­re­ren Mona­ten wie­der­holt – je nach Ein­gang von wei­te­ren offe­nen Fra­gen. Die­se Fra­gen kön­nen direkt in den Kom­men­tar­fel­dern des ALS-Pod­cast gestellt oder per E‑Mail ver­sen­det wer­den: als-ambulanz@charite.de (Kenn­wort “ALS-Pod­cast – offe­ne Fra­ge zur ALS” in der Betreff­zei­le). 

Über den ALS-Pod­cast:
Der ALS-Pod­cast bie­tet Men­schen mit ALS und ihren Ange­hö­ri­gen sowie ande­ren Betrof­fe­nen und Inter­es­sier­ten aktu­el­le Infor­ma­tio­nen zur Amyo­tro­phen Late­ral­skle­ro­se (ALS). Prof. Dr. Tho­mas Mey­er dis­ku­tiert gemein­sam mit Gäs­ten wich­ti­ge und drän­gen­de Fra­gen zur Erfor­schung und Behand­lung sowie zum Leben mit der ALS. Der ALS-Pod­cast wird durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung geför­dert.

Link zum Pod­cast: HEA­LEY ALS plat­form tri­als – ⁠https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/platform-trial

Autor: Prof. Dr. Tho­mas Mey­er