Tofersen bei der SOD1-ALS – Apothekenversorgung ab 1. Juli 2024 & Start des Tofersen-Programms von Ambulanzpartner

Die Euro­päi­sche Arz­nei­mit­tel­agen­tur EMA hat die Markt­zu­las­sung für QAL­SO­DY (Tofer­sen) zur Behand­lung von Pati­en­ten mit SOD1-ALS erteilt. Ab dem 1. Juli 2024 ist die Ver­füg­bar­keit von Tofer­sen über Apo­the­ken in Deutsch­land geplant. Ent­spre­chend wird das Här­te­fall­pro­gramm für Tofer­sen zum 30. Juni 2024 been­det. Der Über­gang vom Här­te­fall­pro­gramm zur Apo­the­ken­ver­sor­gung wird von den jewei­li­gen ALS-Ambu­lan­zen orga­ni­siert und bei Bedarf durch das Ambu­lanz­part­ner-Ver­sor­gungs­netz­werk unter­stützt. Fra­gen zum Tofer­sen-Pro­gramm kön­nen an apotheke@ambulanzpartner.de gerich­tet wer­den. 

Autor: Prof. Dr. Tho­mas Mey­er

Über das Tofer­sen-Pro­gramm: Ambu­lanz­part­ner star­tet ab Juli 2024 das Tofer­sen-Pro­gramm, das eine Tofer­sen-Apo­the­ken­ver­sor­gung und medi­zi­ni­sche For­schung zur SOD1-ALS beinhal­tet. Für Pati­en­ten, die bis­her im Här­te­fall-Pro­gramm behan­delt sind, wird die Über­lei­tung zu spe­zia­li­sier­ten Apo­the­ken in Deutsch­land unter­stützt, die Tofer­sen zu den monat­li­chen Behand­lungs­ter­mi­nen lie­fern und die zeit­ge­rech­te Ver­füg­bar­keit gewähr­leis­ten. Pati­en­ten mit einer neu­en Dia­gno­se einer SOD1-ALS kön­nen sich bun­des­weit an Ambu­lanz­part­ner wen­den, um – wenn not­wen­dig – eine geeig­ne­te medi­zi­ni­sche Ein­rich­tung zur Tofer­sen-The­ra­pie zu fin­den und die Ver­sor­gung durch eine spe­zia­li­sier­te ALS-Apo­the­ke zu koor­di­nie­ren.

Über Tofer­sen: Tofer­sen (Han­dels­na­me Qal­so­dy; Her­stel­ler Bio­gen) kommt bei 2 % aller ALS-Pati­en­ten zur Anwen­dung – wenn eine Muta­ti­on im SOD1-Gen vor­liegt. Es ist das ers­te Medi­ka­ment gegen eine gene­ti­sche Form der ALS (SOD1-ALS) und damit als medi­zi­nisch-wis­sen­schaft­li­cher Durch­bruch zu betrach­ten. Tofer­sen ist ein gene­ti­sches Medi­ka­ment aus der Grup­pe der Anti­sen­se-Oli­go­nu­kleo­ti­de (ASO). Bei den ASO han­delt es sich um syn­the­ti­sche DNA, die den zel­lu­lä­ren Pro­zess vom gene­ti­schen Mate­ri­al (Genom), über die Boten-RNA (Tran­skrip­ti­on) bis zur Syn­the­se eines Eiwei­ßes (Trans­la­ti­on) the­ra­peu­tisch beein­flus­sen kann.

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30. Juni 2024