Das Biotech-Unternehmen Wave Life Sciences (USA) hat im Juni 2021 eine Studie der Phase 1b/2a mit dem Namen FOCUS-C9 (NCT04931862) begonnen.
Bei WVE-004 handelt es sich um Antisense-Oligonukleotid (ASO), das auf eine Mutation im Gen „C9orf72“ abzielt. Diese Mutationen können bei einem Teil der Menschen mit ALS und/oder einer frontotemporalen Demenz (FTD) vorliegen. C9orf72-Mutationen konnten bisher bei etwa 8% der Menschen mit ALS nachgewiesen werden. WVE-004 wird über eine Lumbalpunktion injiziert.
Erste Daten zeigten, dass das Medikament den Spiegel eines der schädlichen Proteine (Poly-GP) bei der ALS und FTD in allen aktiven Behandlungsgruppen senkte. Bislang war die Häufigkeit der Nebenwirkungen in den WVE-004- und Placebo-Gruppen ähnlich, wobei die meisten leicht bis mäßig ausgeprägt waren.
Die Studie wird aktuell in Australien, Belgien, Kanada, Irland, den Niederlanden, Neuseeland, Schweden und Großbritannien (UK) durchgeführt. Die Daten aus allen Gruppen der Phase 1b/2a werden in der ersten Jahreshälfte 2023 erwartet. Bei einer Weiterführung des Studienprogramms ist vorgesehen, auch Studienzentren in Deutschland einzubeziehen.https://alsnewstoday.com/news/focus-c9-clinical-trial-advances-complete-data-due-1st-half-2023
Quelle & Links:
https://alsnewstoday.com/news/focus-c9-clinical-trial-advances-complete-data-due-1st-half-2023/
https://ichgcp.net/de/clinical-trials-registry/NCT04931862
Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer