Studie FOCUS-C9 für Betroffene mit C9orf72-Genmutation: weitere Ergebnisse im Verlauf von 2023 erwartet

Das Bio­tech-Unter­neh­men Wave Life Sci­en­ces (USA) hat im Juni 2021 eine Stu­die der Pha­se 1b/2a mit dem Namen FOCUS-C9 (NCT04931862) begon­nen.

Bei WVE-004 han­delt es sich um Anti­sen­se-Oli­go­nu­kleo­tid (ASO), das auf eine Muta­ti­on im Gen „C9orf72“ abzielt. Die­se Muta­tio­nen kön­nen bei einem Teil der Men­schen mit ALS und/oder einer fron­to­tem­po­ra­len Demenz (FTD) vor­lie­gen. C9or­f72-Muta­tio­nen konn­ten bis­her bei etwa 8% der Men­schen mit ALS nach­ge­wie­sen wer­den. WVE-004 wird über eine Lum­bal­punk­ti­on inji­ziert.

Ers­te Daten zeig­ten, dass das Medi­ka­ment den Spie­gel eines der schäd­li­chen Pro­te­ine (Poly-GP) bei der ALS und FTD in allen akti­ven Behand­lungs­grup­pen senk­te. Bis­lang war die Häu­fig­keit der Neben­wir­kun­gen in den WVE-004- und Pla­ce­bo-Grup­pen ähn­lich, wobei die meis­ten leicht bis mäßig aus­ge­prägt waren.

Die Stu­die wird aktu­ell in Aus­tra­li­en, Bel­gi­en, Kana­da, Irland, den Nie­der­lan­den, Neu­see­land, Schwe­den und Groß­bri­tan­ni­en (UK) durch­ge­führt. Die Daten aus allen Grup­pen der Pha­se 1b/2a wer­den in der ers­ten Jah­res­hälf­te 2023 erwar­tet. Bei einer Wei­ter­füh­rung des Stu­di­en­pro­gramms ist vor­ge­se­hen, auch Stu­di­en­zen­tren in Deutsch­land einzubeziehen.https://alsnewstoday.com/news/focus-c9-clinical-trial-advances-complete-data-due-1st-half-2023

Quel­le & Links:

https://alsnewstoday.com/news/focus-c9-clinical-trial-advances-complete-data-due-1st-half-2023/

https://ichgcp.net/de/clinical-trials-registry/NCT04931862

Autor: Prof. Dr. Tho­mas Mey­er