ALS-Podcast #56: Individuelle Heilversuche & Off-Label-Behandlung – Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt

In spe­zia­li­sier­ten ALS-Zen­tren in Deutsch­land wer­den – unter beson­de­ren Umstän­den – expe­ri­men­tel­le Medi­ka­men­te ein­ge­setzt, die bis­her nicht zuge­las­sen sind. Dabei han­delt es sich um phar­ma­ko­lo­gi­sche Sub­stan­zen, für die medi­zi­nisch-wis­sen­schaft­li­che Hin­wei­se oder expe­ri­men­tel­le Daten vor­lie­gen, die einen Behand­lungs­ver­such bei der ALS recht­fer­ti­gen. Die­se Behand­lungs­ver­su­che wer­den „indi­vi­du­el­le Heil­ver­su­che“ (IHV) genannt. Eine wei­te­re Form der expe­ri­men­tel­len The­ra­pie betrifft Medi­ka­men­te, die für ande­re Erkran­kun­gen bereits eta­bliert und zuge­las­sen sind, aber für die ALS bis­her nicht aus­rei­chend unter­sucht und nicht zuge­las­sen sind. Die Behand­lung mit Medi­ka­men­ten außer­halb der ursprüng­li­chen Zulas­sung ist unter der Bezeich­nung „Off-Label-Behand­lung“ (OLB) bekannt. Pri­vat­do­zent Dr. Patrick Weydt, Neu­ro­lo­ge, kli­ni­scher For­scher und Lei­ter der ALS-Ambu­lanz am Uni­ver­si­täts­kli­ni­kum Bonn, hat ärzt­li­che Erfah­run­gen mit IHV gemacht, die er in die­sem Pod­cast teilt. Die medi­zi­ni­schen, ethi­schen und for­ma­len Vor­aus­set­zun­gen für indi­vi­du­el­le Heil­ver­su­che sowie die Off-Label-Behand­lung ste­hen dabei im Vor­der­grund. Dabei wur­den die fol­gen­den Fra­gen adres­siert: 

• Begriffs­klä­rung von „indi­vi­du­el­len Heil­ver­su­chen“ (IHV)
• Abgren­zung von IHV und kli­ni­schen Stu­di­en
• Ärzt­li­che Ent­schei­dungs­fin­dung und Kom­pe­tenz
• Risi­ken für Pati­en­ten
• For­ma­le Vor­aus­set­zun­gen zur Teil­nah­me
• Bera­tung durch Ethik­ko­mi­tee
• Bedeu­tung von Bio­mar­kern (NfL, Tro­po­nin T) für die Aus­wer­tung von IHV
• „Com­pas­sio­na­te Use“ in den USA im Ver­gleich zum IHV in Deutsch­land
• Abwä­gung von expe­ri­men­tel­ler The­ra­pie (IHV) und eta­blier­ter Behand­lung (z. B. Beatmungs­ver­sor­gung)
• Erfolgs­kri­te­ri­en und Wirk­sam­keits­pa­ra­me­ter (ALSFRS‑R, NfL, Tro­po­nin T, BMI)
• Off-Label-Behand­lung (OLB)
• IHV in der Zukunft

Das Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt wur­de mit Prof. Dr. Tho­mas Mey­er geführt, Neu­ro­lo­ge und Lei­ter der ALS-Ambu­lanz der Cha­ri­té.

Über den ALS-Pod­cast:
Der ALS-Pod­cast bie­tet Men­schen mit ALS und ihren Ange­hö­ri­gen sowie ande­ren Betrof­fe­nen und Inter­es­sier­ten aktu­el­le Infor­ma­tio­nen zur Amyo­tro­phen Late­ral­skle­ro­se (ALS). Prof. Dr. Tho­mas Mey­er dis­ku­tiert gemein­sam mit Gäs­ten wich­ti­ge und drän­gen­de Fra­gen zur Erfor­schung und Behand­lung sowie zum Leben mit der ALS. Der ALS-Pod­cast wird durch die Boris Canes­sa ALS Stif­tung geför­dert.

Über die ALS-Ambu­lanz der Uni­ver­si­tät Bonn

https://www.ukbonn.de/muskel/ambulanz-fur-als-und-andere-motoneuronerkrankungen

Autor: Prof. Dr. Tho­mas Mey­er